La thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique pour soigner une maladie, soit en important un gène sain, soit en modifiant le gène défectueu
La thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique pour soigner une maladie, soit en important un gène sain, soit en modifiant le gène défectueu ©Getty -  Andrew Brookes
La thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique pour soigner une maladie, soit en important un gène sain, soit en modifiant le gène défectueu ©Getty - Andrew Brookes
La thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique pour soigner une maladie, soit en important un gène sain, soit en modifiant le gène défectueu ©Getty - Andrew Brookes
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Qu’est-ce que la thérapie génique ? Comment fonctionne-t-elle ? Quelles sont les limites techniques et technologiques de ces thérapies ? Quelles sont les maladies pour l’instant concernées par ces approches ? Quels sont les médicaments déjà commercialisés et pourquoi leurs coûts sont aussi élevés?

Avec
  • Alain Fischer Médecin, professeur d'immunologie et Président du comité d'orientation de la "Concertation citoyenne sur les vaccinations"
  • Anne Galy Directrice de la recherche académique à Généthon et directrice de l’accélérateur de recherche technologique en thérapie génomique (INSERM)

Le Téléthon 2019 a permis de récolter près de 75 millions d’euros ce week-end. Trente-deux ans après sa création, la thérapie génique est devenue une réalité. Il y a aujourd’hui dans le monde une dizaine de médicaments en circulation, la plupart pour traiter des maladies rares, mais la thérapie génique est porteuse de nombreuses promesses notamment dans le traitement du cancer, voire pour lutter contre le VIH. Mais la route qui mène vers une généralisation de ces traitements est encore semées d’embûches, et notamment d’une de taille : celle du prix des médicaments, qui peuvent se chiffrer en centaines de milliers, voire en millions de dollars.

Ma très chère thérapie génique : c’est le programme vectoriel qui est le nôtre pour l’heure qui vient. Bienvenue dans La Méthode scientifique.

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Et pour évoquer l’état de la recherche, et les aboutissements en matière de thérapie génique, nous avons le plaisir de recevoir aujourd’hui Anne Galy, directrice de recherche académique à Généthon, et directrice de l’accélérateur de recherche technologique en thérapie génomique (Inserm), et Alain Fischer, médecine à l’hôpital Necker, professeur au Collège de France et chercheur à l’Institut Imagine.

Le reportage du jour

Rencontre avec Bernard Gilly, co-fondateur de Gensight Biologics . Quelle thérapie génique pour lutter contre la neuropathie de Leber, une maladie rare de la rétine ? Avec quelle efficacité et à quel prix ? Par Antoine Beauchamp :

LA_METHODE_SCIENTIFIQUE - Reportage Antoine Beauchamp/ Bernard Gilly

6 min

Repères

  • La thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique pour soigner une maladie, soit en important un gène sain, soit en modifiant le gène défectueux. Initialement, cette approche a été conçue pour les maladies rares monogéniques, donc lié à un seul gène altéré. 
  • Mais au cours des deux dernières décennies, l’évolution rapide des connaissances et des technologies a permis de démultiplier les stratégies possibles et d’élargir leur utilisation à de très nombreuses indications, dont certains cancers. Une dizaine de médicaments sont à présent commercialisés et comme toutes biothérapies, les thérapies géniques sont très onéreuses. 
  • Cette année, le Zolgensma, un médicament pour soigner une maladie génétique rare, l’amyotrophie spinale, a été autorisé aux Etats-Unis. Son prix affiché est de 2,1 millions de dollars pièce, ce qui en fait le médicament le plus cher au monde.

Pour aller plus loin

[Thread] Retrouvez aussi les sources de cette émission sur le fil Twitter de La Méthode scientifique.

Les références musicales

Le titre du jour : 

Le générique de début : "Music to watch space girls by", par Leonard Nimoy

Le générique de fin : "Says" par Nils Framh

L'équipe

Nicolas Martin
Nicolas Martin
Nicolas Martin
Production
Antoine Beauchamp
Antoine Beauchamp
Antoine Beauchamp
Collaboration
Eve Etienne
Collaboration
Olivier Bétard
Réalisation
Natacha Triou
Natacha Triou
Natacha Triou
Collaboration
Céline Loozen
Collaboration
Alexandra Delbot
Alexandra Delbot
Alexandra Delbot
Collaboration